指定難病PFICの治療薬としてフェニル酪酸ナトリウム製剤が承認
フェニル酪酸ナトリウム製剤(販売名:ブフェニール)が、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)の治療薬として効能・効果の追加承認を取得しました。PFICに対する新たな治療選択肢進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)は、主に乳幼児期に発症する遺伝性の難治性肝疾患です。胆汁分泌障害によって進行性の肝障害を来すため、これまで根本的な内科的治療法は確立されておらず、肝移植が必要とされてきました。このたび、フェニル酪酸ナトリウム製剤(ブフェニール)がPFIC1およびPFIC2の治療薬として承認されたことで、...

